吉利德科學(xué)董事長發(fā)表公開信，其中指出，瑞德西韋從未被批準(zhǔn)使用，但是，根據(jù)到目前為止的了解，我們知道它可能有潛力治療新型冠狀病毒?！巴橛盟帯背绦蛲ǔＶ挥糜谏贁?shù)個例，但這一次的危機(jī)已突破常規(guī)，到目前為止，我們已向1000多名患者提供了瑞德西韋。

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瑞德西韋三期臨床試驗4月底揭盲 吉利德卻申請取消其“孤兒藥”資格

近日，瑞德西韋(remdesivir)又再度回歸輿論視野。這一次，引發(fā)關(guān)注的是其原研方吉利德(Gilead Sciences)主動要求撤銷這款明星藥品的孤兒藥資格。這一行為，讓不少市場人士大呼看不懂。

對于此事，吉利德沒有直接給予原因解釋，僅在3月26日向《國際金融報》記者披露了其關(guān)于申請取消瑞德西韋孤兒藥資格的聲明。該聲明稱，“吉利德已經(jīng)向美國食品藥品管理局(FDA)提交申請，要求取消其授予新型冠狀病毒肺炎的在研抗病毒藥物瑞德西韋的孤兒藥資格，同時放棄與該資格認(rèn)定相關(guān)的所有權(quán)益?！?

據(jù)悉，2020年3月初，吉利德尋求并隨后獲得了瑞德西韋作為新型冠狀病毒肺炎潛在治療方案的孤兒藥資格。短期之內(nèi)，由向FDA申請瑞德西韋孤兒藥資格，到如今主動放棄，吉利德經(jīng)歷了什么？選擇放棄孤兒藥資格認(rèn)定的原因又有哪些？

孤兒藥資格認(rèn)定爭議大

“孤兒藥”，也稱“罕見病藥”。在美國，罕見疾病的定義是患病人數(shù)小于20萬人的疾病。FDA的孤兒藥資格認(rèn)定項目旨在激勵藥企開發(fā)治療罕見病或應(yīng)對罕見狀況的藥物及生物制品，獲得該項認(rèn)定后，企業(yè)可以享受稅收抵免等政策支持，并獲得該藥物7年市場獨占權(quán)。

此前，在獲得“孤兒藥”資格后，吉利德可謂是“快被唾沫淹死了”。其中，美國當(dāng)?shù)氐馁|(zhì)疑聲最為強(qiáng)烈。美國非營利消費者倡導(dǎo)組織Public Citizen及其他健康組織還向吉利德的首席執(zhí)行官Daniel ODay致信，要求他改變立場。信件稱，“這是一項不合理的程序濫用，原本孤兒藥法案是旨在激勵研究和開發(fā)治療罕見疾病的。把COVID-19稱為罕見病，是對人們經(jīng)受痛苦的嘲笑，這是利用法律的漏洞從致命的大流行病中牟利?！?

所謂“法律漏洞”涉及孤兒藥法案被濫用的爭議。這其中就涉及孤兒藥資格可以被企業(yè)用來在壟斷市場內(nèi)進(jìn)行抬高藥價等行為。不少孤兒藥隨著后期科研持續(xù)開發(fā)，最終都擁有龐大的適應(yīng)癥病患族群。例如，擁有孤兒藥資格的“藥王”修美樂，長期以來都是全球最暢銷藥物之一。但按照法案，是否被認(rèn)定為孤兒藥，只依照認(rèn)證申請時對應(yīng)病癥在美國患病人數(shù)不足20萬來判定。換言之，即使未來患病人數(shù)遠(yuǎn)超20萬人，孤兒藥資格依然有效。

當(dāng)下，全球累計新冠肺炎確診病例已經(jīng)突破50萬，美國已經(jīng)突破8萬，所以瑞德西韋孤兒藥資格認(rèn)定爭議大。

有評論人士認(rèn)為，輿論壓力之下，吉利德不得不主動放棄孤兒藥資格。但是，也有評論人士認(rèn)為，撤銷孤兒藥資格，也是吉利德處于企業(yè)商業(yè)利益的考量。隨著新冠疫情蔓延，藥物研究工作持續(xù)推進(jìn)。如果未來瑞德西韋作為適應(yīng)癥為新冠病毒感染的孤兒藥上市，考慮到藥品可及性與競爭力，藥價會受到約束，不如現(xiàn)在放棄與孤兒藥資格相關(guān)的所有優(yōu)惠權(quán)益。

藥物研發(fā)工作持續(xù)推進(jìn)

此前，由于擁有孤兒藥資格，可以免除在提交新藥申請之前提供兒科研究計劃的要求。一般情況下，該過程的審評時間可能長達(dá)210天。那么，孤兒藥資格的撤銷，會對藥物研發(fā)進(jìn)展有何影響？對于此問題，吉利德方面對《國際金融報》記者表示，“吉利德認(rèn)識到新型冠狀病毒肺炎大流行造成的緊急公共衛(wèi)生需求。公司正在盡全力推進(jìn)瑞德西韋的快速開發(fā)，并將及時提供情況更新?！?

此外，吉利德方面還提出，“吉利德有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對瑞德西韋監(jiān)管審評的快速推進(jìn)。公司與監(jiān)管機(jī)構(gòu)最近的溝通互動表明，與瑞德西韋治療新型冠狀病毒肺炎相關(guān)的材料提交和審評正在加速。”

業(yè)內(nèi)人士指出，是否擁有孤兒藥資格和藥物是否能順利上市并沒有直接關(guān)系，一切要依靠臨床試驗數(shù)據(jù)。根據(jù)哈佛此前研究的數(shù)據(jù)顯示，從1983年法案推出到2017年，獲得“孤兒藥資格”的藥物，只有14.6%得到了最終許可。

值得一提的是，早在2015年FDA就已給予瑞德西韋在治療埃博拉病毒這個適應(yīng)癥上的孤兒藥資格認(rèn)定，但最終由于瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床試驗失敗，未能獲批上市。目前，除了中國，瑞德西韋已在全球各地開展臨床試驗。

今年2月份，中國國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)中日友好醫(yī)院和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院在感染新冠肺炎的患者中開展瑞德西韋三期臨床試驗，預(yù)計試驗結(jié)果于4月27日公布。(來源：國際金融報)

（文章來源：第一財經(jīng)）